Terapii cu celule stem

Terapii standard cu celule stem

Terapia cu celule stem este utilizarea celulelor stem pentru a trata sau preveni o boală sau o afecțiune. Terapiile cu celule stem sunt un tip de terapie celulară, în care celulele folosite sunt fie celule stem (ca și în cazul transplantului măduvei osoase), fie sunt derivate din celule stem, așa cum este cazul în cazul unor terapii cu celule stem, care sunt în prezent investigate pentru potențialul lor terapeutic, în domenii precum medicina regenerativă.

Transplant alogen de celule stem

Pacientul primește celule stem de la un donator compatibil, fie un frate sau un donator neînrudit

Transplant autolog de celule stem

Pacientul primește propriile celule stem

Mai jos exista o lista de boli pentru care transplanturile de celule stem care formează sânge (transplanturi de celule stem hematopoietice, HSCT) sunt un tratament standard. Pentru unele boli, acestea sunt singurele terapii, iar în alte boli acestea sunt utilizate doar atunci când terapiile de primă linie au eșuat sau boala este foarte agresivă. Listele de mai jos includ TOATE terapiile care utilizează celule stem, care formează sânge, fără a se distinge dacă celulele stem au fost extrase din măduva osoasă, sângele periferic sau sângele din cordonul ombilical. Majoritatea bolilor pentru care HSCT este un tratament standard sunt tulburări ale liniei de celule sanguine. În Statele Unite, majoritatea furnizorilor de asigurări de sănătate vor plăti pentru un transplant de celule stem, dacă este o “terapie standard” pentru diagnosticul pacientului.

Terapii în studii clinice cu celule stem

Un “studiu clinic” este un studiu la pacienții umani, pentru o terapie emergentă care nu a fost adoptată ca terapie standard. Tabelul de mai jos verifică toate diagnosticele care au fost tratate vreodată în studiile clinice, cu sânge din cordonul ombilical sau cu țesut cordonal, indiferent dacă studiile sunt încă deschise.

Fazele studiilor clinice din SUA, la om, sunt definite după cum urmează (în alte țări, fazele pot fi diferite):

Boli și tulburări care au fost în studiile clinice cu celule de sânge, din cordonul ombilical sau de țesut de cord.



Faza 1:

Studiu de siguranță, pentru a vedea dacă procedura sau medicamentul este bine tolerat.



Faza 2:

Studiu mai mare, pentru a măsura eficacitatea noului tratament, împotriva unui grup de control.



Faza 3:

Studiu mai mare, pentru a compara efectul diferiților parametri, cum ar fi doza și administrarea, și pentru a monitoriza efectele secundare înainte de lansarea pe piață.



Faza 4:

Studii post-marketing, pentru a afla mai multe despre riscuri, beneficii și utilizare optimă.

Terapii experimentale cu celule stem

Acestea sunt diagnostice pentru care tratamentul cu celule stem este studiat fie în laborator cu culturi celulare, fie la animale care imită boala umană. Terapiile experimentale nu sunt încă în studiile clinice la om. În cercetarea experimentală, adesea nu este clar dacă o terapie eventuală, dacă este dezvoltată, ar fi autolog sau alogen.

Terapiile experimentale nu sunt încă în studiile clinice la om

ListĂ afecțiuni tratate autolog și alogen

CANCERELE COPILARIEI – TUMORI SOLIDE

– Neuroblastom

– Retinoblastom

– Medulloblastom

LEUCEMII

– Leucemie limfoblastică acută (TOATE)

– Leucemie mielogenă acută (LMA)

– Leucemie acută bifenotipică

– Leucemie acută nediferențiată

LEUCEMIA CRONICĂ

– Leucemie mielogenă cronică (LMC)

– Leucemie mielogenă cronică juvenilă (JCML)

– Leucemie mielomonocitară juvenilă (JMML)

– Leucemie limfocitară cronică (LLC)

SINDROME MIELODISPLASTICE (uneori numite preleucemie)

– Anemie refractară

– Anemie refractară cu inel

– Sideroblaste

– Anemie refractară cu exces de explozii

– Anemie refractară cu exces de explozii in transformare

– Leucemie mielomonocitară cronică (CMML)

LIMFOAME

– Limfomul lui Hodgkin

– Limfom non-Hodgkin (limfom Burkitt)

ALTE TULBURĂRI ALE PROLIFERĂRII CELULELOR DIN SÂNGE

– Anemii

– Anemie aplastica

– Anemie diseritropoietică congenitală

– Anemie Fanconi

– Hemoglobinurie nocturnă paroxistică (PNH)

– Anomalii ale celulelor roșii moștenite (eritrocite)

– Beta Talassemia Majora (cunoscută și sub numele de Anemia Cooley’s)

– Anemia Diamond-Blackfan

– Aplazie de celule roșii pure

– Boala celulelor falciforme

– Anomalii trombocitare moștenite

– Amegacariocitoză / Trombocitopenie congenitală

– Trombastenia Glanzmann

– Tulburări ale sistemului imunitar moștenit: imunodeficiență combinată severă (SCID)

– SCID cu deficit de adenozin-deaminază (ADA-SCID)

– SCID care este legat de X

– SCID cu absența celulelor T & B

– SCID cu absența celulelor T, celulelor B normale

– Sindromul Omenn

– Tulburări ale sistemului imunitar moștenit: Neutropenii

– Agranulocitoza genetică infantilă (sindromul Kostmann)

– Mielokathexis

– Tulburări ale sistemului imunitar moștenit-Altele

– Ataxia-Telangiectasia

– Sindromul limfocitelor goale

– Imunodeficiență variabilă comună

– Sindromul DiGeorge

– Deficiență de adeziune leucocitară

– Tulburări limfoproliferative

– Tulburare limfoproliferativă, legată de X (cunoscută și ca sensibilitate la virusul Epstein-Barr)

– Sindromul Wiskott-Aldrich

– Tulburări myeloproliferative

– Mielofibroză acută

– Metaplazie mieloidă agnogenă (mielofibroză)

– Policitemia Vera

– Trombocitemie esențială

– Tulburări fagocitare

– Sindromul Chediak-Higashi

– Boala granulomatoasă cronică

– Deficiența de neutrofilă în actină

– Disgeneză reticulară

– Cancere în măduva osoasă

– Mielom multiplu

– Leucemie primară cu celule plasmatice (PCL)

– Leucemie celulară plasmatică secundară PCL)

– Macroglobulinemia Waldenstrom

Tulburări moștenite care afectează sistemul imunitar și alte organe

– Hipoplazie cartilaj-păr

– Boala Gunther (Porfiria eritropoietică)

– Sindromul Hermansky-Pudlak

– Sindromul Pearson

– Sindromul Shwachman-Diamond

– Mastocitoza sistemica

TULBURĂRI METABOLICE MOȘTENITE

– Boli de stocare a mucopolizaharidozei (MPS)

– Sindromul Hurler (MPS-IH)

– Sindromul Scheie (MPS-IS)

– Sindromul Hunter (MPS-II)

– Sindromul Sanfilipp (MPS-III)

– Sindromul Morqui (MPS-IV)

– Sindromul Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

– Sindrom Sly, deficit de beta-glucuronidază (MPS-VII)

– Mucolipidoza II (boala cu celule I)

– Tulburări ale leucodistrofiei

– Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatia (AMN)

– Boala Krabbe (Leucodistrofia celulelor globoide)

– Leucodistrofia metacromatică

– Boala Pelizaeus-Merzbacher

– Boli de depozitare lizozomală

– Boala Niemann-Pick

– Boala Sandhoff

– Boala Wolman

– Tulburări moștenite – Altele

– Sindromul Lesch-Nyhan

– Osteopetroza

– Leucemia mieloidă acută (AML)

– Leucemia acută limfoblastică (TOATE)

– Leucemia acută bifenotipică

– Leucemie acută nediferențiată

– Leucemia limfocitară cronică (CLL)

– Leucemia mieloidă cronică (LMC)

– Leucemia mieloidă cronică juvenilă (JCML)

– Leucemia mielomonocitară juvenilă (JMML)

– Anemia refractară

– Anemia refractară cu sideroblasti inelari (anemie sideroblastică)

– Anemia refractară cu exploziile excesive

– Anemia refractară cu exploziile excesive în transformare

– Leucemia mielomonocitară cronică (CMML)

– Limfomul Hodgkin

– Limfom Burkitt

– Anemie aplastica

– Anemie Fanconi (primul transplant de sange din cordonul ombilical a fost pentru FA, o tulburare mostenita)

– Anemie diseritropoietica congenitala

– Hemoglobinurie paroxistica nocturna(PNH)

– Boala de celule falciforme

– Beta talasemie majora(Anemia Cooley)

– Anemia Diamond-Blackfan

– Aplazie pura de cellule rosii

– Amegacariocitoza(trombocitopenie congenitala)

– Trombastenia Glanzmann

– SCID cu deficit de adenozin deaminaza(ADA-SCID)

– SCID legat de X

– SCID cu absenta celulelor T , celule B normale

– Sindromul Omenn

– Agranulocitoza genetica infantila(sindromul Kostmann)

– Mielokathexis

– Ataxia-Telangiectazia

– Sindromul limfocitelor goale

– Imunodeficienta comuna variabila

– Sindromul DiGeorge

– Limfohistiocitoza hemofagocitara

– Deficit de adeziune leucocitara

– Tulburari limfoproliferative

– Tulburare limfoproliferativa legata de X( sensibilitate la Epstein- Barr)

– Sindromul Wiskott-Aldrich

– Mielofibroza acuta

– Metaplazie mieloida agnogenica

– Policitemia Vera

– Trombocitemie esentiala

– Sindromul Chediak-Higashi

– Boala granulomatoasa cronica

– Deficienta de neutrofila in actina

– Disgeneza reticulara

– Mielom multiplu

– Leucemie cu celule plasmatice

– Macroglobulinemia lui Waldenstrom

– Hipoplazie cartilaj – par

– Porfiria eritropoietica

– Sindromul Hermansky – Pudlak

– Sindromul Pearson

– Sindromul Shwachman – Diamond

– Mastocitoza sistemica

– Sindromul Hurler (MPS-IH)

– Sindromul Scheie (MPS-IS)

– Sindromul Hunter (MPS-II)

– Sindromul Sanfilippo (MPS-III)

– Sindromul Morquio (MPS-IV)

– Sindromul Maroteaux (MPS-VI)

– Sindromul Sly (MPS-VII) (deficit de beta-glucuronidaza)

– Mucolipidoza II (boala celulelor I)

Adenoleucodistrofia(ALD)

– Boala Krabbe (leucodistrofia celulelor globoide)

– Leucodistrofia metacromatica

– Boala Pelizaeus – Merzbacher

– Boala Niemann – Pick

– Boala Sandhoff

– Boala Wolman

– Sindromul Lesch – Nihan

– Osteopetroza

– Boala Alzheimer (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Autism (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Paralizie cerebrala (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Intarziere in dezvoltarea globala (Sânge din cordonul ombilical)

– Hemoragia intraventriculara (Sânge din cordonul ombilical)

– Boala Parkinson (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Leziuni ale maduvei spinarii (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Accident vascular cerebral (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Leziuni cerebrale (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Alopecia areata (Sânge din cordonul ombilical)

– Scleroza laterala amiotrofica(ALS) (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Boala Crohn (Sânge din cordonul ombilical)

– Eczema(dermatita atopica) (Sânge din cordonul ombilical)

– Boala grefa contra gazda(GvHD) (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Lupus (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Scleroza multipla (Țesut din cordonul ombilical)

– Psoriazis (Țesut din cordonul ombilical)

– Artrita reumatoida (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Scleroza sistemica (Sânge din cordonul ombilical)

– Colita ulcerativa (Țesut din cordonul ombilical)

– Infarct miocardic (Țesut din cordonul ombilical)

– Cardiomiopatie (Țesut din cordonul ombilical)

– Ischemie critica a membrelor(CLI) (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Insuficienta cardiac (Țesut din cordonul ombilical)

– Boala arterial periferica(PAD) (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Diabet tip 1(auto-imunitate) (Sânge din cordonul ombilical)

– Diabet tip 2 (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Ulcerul piciorului diabetic (Țesut din cordonul ombilical)

– Neuropatie periferica diabetica (Țesut din cordonul ombilical)

– Fragilitate prin imbatranire (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Distrofia musculara Duchenne (Țesut din cordonul ombilical)

– Epidermoliza buloasa (Sânge din cordonul ombilical)

– Ataxia ereditara (Țesut din cordonul ombilical)

– Boli de depozitare lizozomala (Sânge din cordonul ombilical)

– Sindromul metabolic (Țesut din cordonul ombilical)

– Atrofia musculara a coloanei vertebrale (Țesut din cordonul ombilical)

– Boala Tay-Sachs (Sânge din cordonul ombilical)

– Spondilita anchilozanta (Țesut din cordonul ombilical)

– Leziunea cartilajului (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Repararea palatului despicat (Țesut din cordonul ombilical)

– Fracturi non – unionale (Țesut din cordonul ombilical)

– Osteoartrita (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Leziune osteocondrala (Sânge din cordonul ombilical)

– Chirurgie de fuziune spinal (Țesut din cordonul ombilical)

– Sindromul de detresa respiratorie acuta (ARDS) (Țesut din cordonul ombilical)

– Displazia bronho-pulmonara(BPD) (Tulburare pulmonara datorata nasterii premature) (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Disfunctie erectile (Țesut din cordonul ombilical)

– Boli oculare (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Fistula (Țesut din cordonul ombilical)

– HIV (Sânge din cordonul ombilical)

– Insuficienta renala (Țesut din cordonul ombilical)

– Ciroza (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Insuficienta hepatica (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Boala Peyronie (Țesut din cordonul ombilical)

– Insuficienta ovariana premature (Sânge din cordonul ombilical) (Țesut din cordonul ombilical)

– Cicatrici uterine (Țesut din cordonul ombilical)

– Rani (Țesut din cordonul ombilical)